O Ministério da Saúde estabeleceu, através da Portaria GM/MS nº 8.092, dois comitês para supervisionar a implementação da terapia gênica com o medicamento Zolgensma no Sistema Único de Saúde (SUS). Esta iniciativa visa garantir uma gestão ética e segura da tecnologia, que já começou a beneficiar crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, uma doença rara e grave.
De acordo com o Ministério da Saúde, o Brasil é um dos seis países que oferecem este tratamento no sistema público. A estratégia de compartilhamento de risco com a farmacêutica Novartis Biociências assegura que o SUS pague pela terapia apenas se a eficácia for comprovada, promovendo o uso responsável dos recursos públicos.
O coordenador-geral de Doenças Raras, Natan Monsores, destacou que a criação dos comitês é um marco na gestão do SUS. “Com essa Portaria instituímos um modelo pioneiro de gerenciamento do acordo de compartilhamento de risco para fornecer uma terapia gênica de alto custo, o Zolgensma, para crianças com Atrofia Muscular Espinhal”, afirmou.
Antes da introdução de tecnologias para AME tipo 1, crianças com a doença tinham alta probabilidade de morte antes dos 2 anos. Com o tratamento, é possível estabilizar a progressão da doença e melhorar a qualidade e expectativa de vida dos pacientes.
Funções dos Comitês
O Comitê Gestor será responsável por monitorar e avaliar a execução do acordo, autorizar centros de infusão e analisar resultados clínicos. O Comitê Técnico Independente, composto por profissionais de saúde especializados, validará a elegibilidade dos pacientes, avaliará desfechos e emitirá pareceres sobre segurança e eficácia.
Para pacientes fora da faixa etária aprovada para o Zolgensma, o SUS oferece gratuitamente os medicamentos nusinersena e risdiplam para os tipos 1 e 2 da AME. Em 2024, mais de 800 prescrições desses medicamentos foram dispensadas. Ambos são tratamentos de uso contínuo, enquanto o Zolgensma é administrado em dose única, representando um avanço significativo no tratamento de doenças raras na rede pública.
Nas próximas semanas, o Ministério da Saúde planeja se reunir com associações de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal para ampliar o diálogo e esclarecer dúvidas.
Fonte: Ministério da Saúde