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O Sistema Único de Saúde (SUS) passará a oferecer terapia gênica para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipos 1 e 2. A medida foi estabelecida pela Portaria SAES/MS nº 3.080, de 29 de julho de 2025, que define os critérios para habilitação de hospitais em todo o país.
De acordo com o Ministério da Saúde, o medicamento Zolgensma será disponibilizado para crianças que atendam aos critérios do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da AME. A terapia é considerada uma das mais avançadas no tratamento da doença.
A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença genética rara que afeta neurônios motores, comprometendo movimentos como andar, falar e respirar. Sem tratamento, pode levar à perda acelerada de funções motoras nos primeiros anos de vida.
Com a incorporação da terapia gênica, pacientes diagnosticados precocemente terão acesso a um tratamento que atua na causa genética da doença, aumentando a autonomia funcional. O Ministério da Saúde reforça que a medida está alinhada com a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras.
Habilitação de hospitais
A Coordenação-Geral de Doenças Raras (CGRAR) destacou a necessidade de mobilização de gestores estaduais e municipais para habilitar hospitais em todas as regiões. O objetivo é garantir acesso equitativo ao tratamento.
“É importante que os gestores se mobilizem para a habilitação de estabelecimentos em todo o país, possibilitando a infusão da terapia gênica”, afirmou o coordenador Natan Monsores. Ele ressaltou que o acompanhamento clínico prolongado exigirá serviços habilitados em diferentes localidades.
Mais informações podem ser consultadas na página oficial de Doenças Raras do Ministério da Saúde. O edital com os critérios de habilitação está disponível no Diário Oficial da União.
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