“`
O Governo do Brasil anunciou um investimento de R$ 122 milhões na Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) para o desenvolvimento de um medicamento inovador no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1. O estudo clínico, pioneiro no país, utiliza terapia gênica e foi apresentado pelo ministro da Saúde, Alexandre Padilha, e pelo presidente da Fiocruz, Mário Moreira.
De acordo com o Ministério da Saúde, a AME é uma doença rara que afeta crianças nos primeiros meses de vida, causada por uma mutação no gene SMN1. A falta da proteína produzida por esse gene leva à perda progressiva de força muscular, podendo ser fatal nos primeiros anos de vida.
Detalhes do estudo e critérios de participação
O estudo GB221, autorizado pela Anvisa, está em fase de avaliação de segurança e eficácia. A primeira dose foi aplicada em janeiro deste ano. Caso os resultados sejam positivos, o tratamento poderá ser incorporado ao SUS após análise da Conitec.
Podem participar crianças sintomáticas com diagnóstico genético confirmado de AME Tipo 1, com até três cópias do gene SMN2 e idade entre duas semanas e 12 meses. Para pré-sintomáticos, os critérios incluem até duas cópias do SMN2 e idade máxima de 150 dias.
A tecnologia foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics e será transferida para a Bio-Manguinhos/Fiocruz, que também trabalhará em terapias para outras cinco doenças raras.
Investimentos em doenças raras
O Ministério da Saúde destinou R$ 214 milhões para pesquisas em doenças raras, incluindo R$ 40,5 milhões em parceria com a Embrapii para terapias inovadoras. Além disso, o governo firmou oito Parcerias para o Desenvolvimento Produtivo (PDP) no valor de R$ 2 bilhões para medicamentos como cladribina e ivacaftor.
Outros R$ 2,8 milhões serão investidos no Programa de Desenvolvimento e Inovação Local (PDIL) para testes de exoma completo, com capacitação de especialistas do Hospital de Clínicas da USP.
“`